Súlyos és halálos betegséget gyógyító készítményt hagytak jóvá

Gazdaság 2024.09.20 17:14

Súlyos és halálos betegséget gyógyító készítményt hagytak jóvá

Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) jóváhagyta a Zevra Therapeutics új gyógyszerét egy ritka és halálos genetikai rendellenesség kezelésére. Ez az első engedélyezett terápia erre az állapotra. A Miplyffa márkanéven forgalmazott, szájon át alkalmazható készítményt a Niemann-Pick C (NPC) típusú betegség kezelésére hagyták jóvá. Ez a ritka genetikai kórkép az idegrendszert és más szerveket támadja meg, és a betegek átlagos élettartama mindössze 13 év – számolt be a Reuters.

/// Most érkezett
Ismét népszerű a 40-es évek egyik kedvence női neve, egyre többen adják a gyermeküknek
12:40 Életmód 168.hu
Korábban már a 168.hu is beszámolt róla, mennyire sokat változtak a névadási szokások az elmúlt években. A Belügyminisztérium által korábban kiadott statisztikákból kiderült, ismét népszerűvé váltak elfeledett női nevek, amelye
Tízezer gyorshajtót detektáltak négy nap alatt a rendőrség új kamerái Budapesten
12:39 Belföld Telex
Legalább 50 ezer forintos bírságra számíthatnak, akik nem tartották be az előírt sebességhatárt.
Nagy változások jönnek jövőre a csalók elleni küzdelemben Magyarországon
12:37 Gazdaság Portfolio
2025. július 1-jén élesedik Magyarországon a Központi Visszaélésszűrő Rendszer, amely mérföldkő lehet a csalások és kiberbűnözők elleni védekezésben – hangsúlyozta előadásában Selmeczi-Kivács Zsolt, a GIRO vezérigazgatója.
Megéri vagy sem? Így szerepelt a Toyota Corolla kombi a használtautó teszten
12:32 Férfiaknak Blikk
A gyártók Toyota Corolla (E21) modellel inkább a bizalomra, mint az izgalmakra építették az imázst. A 4-5 éves autókról már javában kiderült, milyen gyerekbetegségekkel küzdenek, éppen ezért érdemes szemügyre venni a kínálatot, �
Veszélyes támadás Magyar Péter ellen
12:30 Magyar Hang Plusz Magyar Hang
/// Hasonló
Neurológia

Egyszerű okosóra jelezhet előre egy súlyos betegséget

Leghamarabb a klinikai tünetek megjelenése előtt hét évvel már figyelmeztethetnek az okosórák a Park...

Hírek

Nagyon vigyázz: ezek a munkák súlyos betegséget okozhatnak!

Rémisztő felfedezést tett egy norvég kutatócsoport.

Oktatás

Klebelsberg Központ: 37 iskola adományát hagyták jóvá

Bár már júniusban megjelent, csak az első botrány után, októberben került előtérbe az a Pin...

Testem

Kidobod a szemétbe, pedig gyógyító erejű: méregtelenít és felgyorsítja a sebgyógyulást

Ennek a zöldségnek a zöldje gyakran a szemétben végzi, ami nagy kár, mivel valóságos vitaminbombának...

Politika

Rétvári Bence íratott egy gyógyító fohászt is a pápa tiszteletére

Hamarosan Magyarországra látogat Ferenc pápa, a tiszteletére már készítettek a himnuszt, de úgy néz ...

News

Marton Zsolt püspök a pápalátogatásról: A Szentatya gyógyító, felemelő jelenlétét tapasztaltuk meg

Nagy kegyelem volt számunkra Ferenc pápa látogatása. Látszott rajta, hogy örömmel volt közöttünk – m...

Világsztár

Sandra Bullock 57 éves párja váratlanul elhunyt: Bryan Randall titkolta halálos betegségét

Sandra Bullock párja, Bryan Randall éveken keresztül küzdött a halálos betegségével.

///   2024 |    Szeptember |    20. (Péntek)
A baranyai rendőrök úgy tudták, gyakorlatra viszik őket Budapestre
2024.09.20 18:00 | Belföld | Bama

Tizennyolc esztendeje, Gyurcsány Ferenc őszödi hazugságbeszédének nyilvánosságra kerülése után egy nappal az akkori miniszterelnök ellen tüntetők az MTV székháza elé vonultak, később pedig megostromolták az épületet, amelynek so

Nem csak élő és holt létezik – felfedeztek egy új állapotot az élőlényeknél
2024.09.20 06:00 | Ember | Rakéta

A halál csak egy átmeneti állapot bizonyos élőlények számára: színre lépnek a xenobotok és halál után az emberi tüdősejtekből kialakuló összetett lények, az anthrobotok. Ami él, meghal – magyarán a halál egy szervezet működ�

Területi focikalauz: Folytatná veretlenségi szériáját a Nagypaka, a Nyékvárkony, az Ekecs-Apácaszakállas
2024.09.20 07:32 | Külföld | Paraméter

A VII. (AG Sport) ligában a nyékvárkonyiak és a nagypakaiak még veretlenek, sklalpjukat a vendéglátó alistáliak, illetve Nagypakán a szentmihályfaiak igyekeznek begyűjteni.

Kórházi kezelésre szorult Liptai Claudia, kiderült láthatják-e a Sztárban Sztár All Stars-ban a nézők
2024.09.20 11:37 | Sztárok | NLC

Megszólalt Liptai Claudia, így érzi magát, miután kórházba került. Liptai Claudia bár ragyogott a Sztárban Sztár All Stars szombati és vasárnapi adásain, ám már akkor érezte, hogy kerülgeti a betegség. A műsor után viszont annyir

Változások az IKEA-nál
2024.09.20 04:42 | Tech | MMOnline

Charlotte Miles és Elmer Chin Woei Njap 2024 szeptemberétől a csehországi, magyarországi és szlovákiai régió vezetőiként erősítik tovább az IKEA vállalatot és a pozitív vásárlói élmény kialakítását. Charlotte Miles lett az IK

/// Ajánljuk
Külföld

Hogyan lettek az egyetemek a legdurvább muszlim-zsidó összetűzések terepei Amerikában?

Az izraeli-palesztin háború megosztja az USA-ban élőket, ennek pedig az egyik leglátványosabb terep...

Makro / Külgazdaság

Ez a népirtás és éhínség már senkit sem érdekel?

Miközben a világ elsősorban Ukrajnára és Izraelre figyel, horrorisztikus képek és leírások érkeznek ...

Hírek

T. Danny megdöbbentő vallomása: „Nekem eddig még nem volt barátnőm”

Nagy változás történt T. Danny életében.

Hírek

Hogy mi? Korda György élete legkellemetlenebb pillanatáról vallott

Gyuri bácsi még ma is belepirul, ha eszébe jut az az üzleti megbeszélés, amin olyasmi történt, amirő...

Makró

A sok építkezés után Mészáros Lőrincnek végre lett egy saját építészirodája is

Annyi cége van Mészáros Lőrincnek, hogy minden nap történik velük valami: most éppen egy tervezőirod...

Külföld

Videó a szívszaggató pillanatról, amikor a 9 éves izraeli túsz hat hét után újra megölelhette az apukáját

A kisfiút az anyukájával és a nagyszüleivel együtt rabolták el, a nagypapája még mindig fogságban l...

F2/F3

Formula-2: Vesti parádézott a sprinten

Nagyszerű futamot teljesített a bajnoki címért küzdő Frederik Vesti az F2-esek sprintfutamán, aki gy...

Hírek

Szent Katalin napja

A magyar névnapok sorában a Katalin nap mindig is kiemelkedő helyet foglalt el. Az egyik legközkedve...